Mit RNA-Interferenz gegen die Bluterkrankheit

21. Juli 2015 | Von | Kategorie: grundlagenforschung

Alfica Seghal et al.: An RNAi therapeutic targeting antithrombin to rebalance the coagulation system and promote hemostasis in hemophilia. Nature Medicine 21, 05/2015, doi: 10.1038/nm.3847.

Die Bluterkrankheit (Hämophilie) könnte ein neues Einsatzgebiet für den als RNA-Interferenz bezeichneten Einsatz künstlich erzeugter epigenetisch aktiver RNA-Moleküle werden, die ähnlich wie Mikro-RNAs gezielt die Übersetzung eines Gens in ein Protein behindern. Forscher aus Frankreich und den USA testeten jetzt jedenfalls bei Mäusen und Makaken mit einer Bluterkrankheit erfolgreich ein Mittel, das die Produktion des gerinnungshemmenden Stoffs Antithrombin per RNA-Interferenz unterdrückt (ALN-AT3). Derzeit wird das Mittel ein einer Phase-I-Studie bei Menschen mit Hämophilie A oder B getestet.

English version: With RNAi across the hemophilia

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